Casgevy adlı yeni tedavi, Vertex tarafından üretilen ve CRISPR tabanlı gen düzenleme teknolojisini kullanarak geliştirilen ilk onaylanmış tedavi olma özelliği taşıyor. Bu önemli gelişme, Birleşik Krallık’ta tedavinin onaylanması ile gerçekleşti ve tedavinin etkinliği, daha önceki iki küresel klinik çalışma sonuçlarıyla destekleniyor.

Casgevy, orak hücre hastalığı ve beta talasemi gibi kan bozukluklarının tedavisinde umut vaat eden bir yol açıyor. Bu hastalıklar, oksijen taşıyamayan kusurlu kırmızı kan hücreleri ile karakterizedir ve hastaların aylık kan transfüzyonlarına ihtiyaç duyduğu, maliyetli ve zaman alıcı bir tedavi sürecini içerir. Casgevy, hastaların kemik iliği kök hücrelerindeki hatalı genleri hedef alarak çalışır. Tedavi, hastanın kök hücrelerinin alınması, laboratuvarda düzenlenmesi ve ardından hastaya yeniden verilmesi gerektiren bir süreç içerir.

Yapılan denemeler, Casgevy kullanan hastaların %97’sinin tedavi sonrası en az 12 ay boyunca kan hastalıklarıyla ilişkili şiddetli ağrılardan kurtulduğunu gösterdi. Bu sonuçlar, gen düzenleme tedavisinin mevcut bakım standardını değiştirebileceğini gösteriyor.

Ancak, CRISPR tabanlı tedavilerin pahalı olması ve yaygın erişimin zor olması sorunlarına dikkat çekiyor. İnovasyon Genomik Enstitüsü (IGI), ortalama bir CRISPR tabanlı tedavinin hasta başına 500.000 ila 2 milyon dolar arasında bir maliyetle geleceğini tahmin ediyor. Bu nedenle, IGI, bu tür tedavilere erişimi artırmayı amaçlayan bir “Fiyat Uygunluğu Görev Gücü” oluşturdu.

Casgevy’nin onaylanmasıyla birlikte, gen düzenleme terapileri nadir durumlar için tedavi seçeneklerini yeniden düşünme umuduyla geliyor. Ancak tedavinin ABD, Suudi Arabistan ve diğer ülkelerdeki düzenleyici kurumlar tarafından incelenmeye devam ettiği unutulmamalıdır. Tedavinin onay sürecinin ilk adımı, Avrupa İlaç Ajansı tarafından doğrulanan pazarlama başvurusu ile atıldı.